从水稻里“种”出人血清白蛋白,有望解决用血难题
(人民日报健康客户端记者 赵萌萌 侯佳欣)稻米能造人血清白蛋白这是真的吗?武汉一家生物制药公司将其变为现实。通过基因工程技术,将大米变身成为生产人血清白蛋白的“种子”,不仅更安全环保,还具备规模化生产、成本低廉等优势,有望成为缓解我国人血清白蛋白供应不足的重要解决方案。
“人血清白蛋白,在临床上被广泛应用于肝硬化腹水、烧伤烫伤、癌症和艾滋病人放化疗等疾病治疗中,主要来自血浆提取,产量受血浆供应影响。”4月7日,该技术的研发企业、武汉禾元生物董事长杨代常告诉人民日报健康客户端记者,“除了血浆短缺原因,寻找非人血来源的重组人血清白蛋白,还可规避病毒传染风险,避免血源性疾病。”

武汉禾元生物科技股份有限公司董事长杨代常(右一)在实验室。受访者供图
从1981年开始,科学家和国外知名药企尝试在细菌、酵母、动物细胞和植物等宿主中采用生物技术生产重组人血清蛋白。然而,研究不尽如人意,上述宿主均不适合“生产”重组人血清白蛋白。
转换思路的杨代常把目光放到了植物。“水稻胚乳细胞具有完整的真核细胞蛋白质加工体系,重组蛋白质的翻译、折叠和修饰都与哺乳细胞十分相近。”杨代常最终决定用水稻种子作为“造血”的生物反应器,“选择水稻胚乳细胞作为生物反应器的另一个重要原因正是基于人体对大米蛋白质有较高耐受性的假设。比较而言,酵母、细菌细胞壁有复杂的糖结构,人对这类反应较敏感。”
经过艰苦研究,杨代常带领团队攻克了多项关键核心技术,成功实现稻米中提取高纯度人血清白蛋白,技术上实现了从0到1的突破。
目前重组人血清白蛋白注射液已完成临床Ⅲ期试验,证明疗效与血源人血白蛋白相当,安全性良好,国家药审中心同意新药注册申报,并纳入优先审评审批通道,有望在2025年获批上市。