助理确认蔡磊丧失语言能力渐冻症为何成“难治之症”？
渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS） ，之所以被视为难治性疾病，核心在于病因不明、发病机制复杂且缺乏精准干预手段，其治疗困境可归结为三大关键障碍。
首先是病因与发病机制的“双重迷雾” 。目前医学尚未明确渐冻症的根本病因，仅发现约10%为家族遗传性（与SOD1、C9orf72等基因突变相关），其余90%为散发性，可能与遗传易感性、环境毒素、神经炎症等多重因素相关。更棘手的是，其发病机制呈“多路径紊乱”——运动神经元既会因蛋白质错误折叠堆积受损，也会因神经递质毒性、线粒体功能障碍逐渐死亡，就像一台精密机器同时出现多个核心部件故障，难以用单一方案修复。
其次是早期诊断的“时间差陷阱” 。渐冻症早期症状隐匿，常表现为手部无力、走路绊脚等，易被误诊为颈椎病、神经炎等常见疾病。从出现症状到明确诊断，平均需12-18个月，而此时运动神经元已大量死亡（研究显示确诊时神经元存活率不足50%）。神经元属于不可再生细胞，一旦死亡便无法逆转，这意味着治疗往往“起步即滞后”。
最后是治疗手段的“疗效天花板” 。目前全球仅批准利鲁唑、依达拉奉等少数药物用于临床，前者可轻微延缓病程，后者能减轻神经损伤，但均无法阻止疾病进展。而干细胞治疗、基因编辑等前沿技术，仍面临“靶向递送难”“安全性未知”等问题——比如如何让干细胞精准分化为运动神经元并融入神经通路，如何避免基因编辑可能引发的免疫排斥，这些技术瓶颈尚未突破。
